超过3000万美国人患有一种罕见的疾病。其中一半是儿童，10个确诊患者中有3个活不到5岁生日。从历史上看，由于罕见病影响的人数较少，研究经费和其他资源一直有限。肖恩·埃金斯开始帮忙。
作为Eli Lilly Research Laboratories和Pfizer等公司的科学领导者，Ekins在近30年的药物发现之后，于2015年成立了collaboration Pharmaceuticals, Inc.。该公司开发人工智能技术来发现罕见疾病的药物。
从北卡州立大学的一系列实验室和办公套房百周年校园在美国，这个由14名科学家和技术专家组成的团队正在解决一些最大的生物技术挑战。
埃金斯回忆起早年在一个小化学实验室的日子:“当我们搬到校园时，我们有四个人。我们选择百年纪念是因为北卡州立大学提供了合适的设施和顶尖人才。当时，我们真的只需要一个带通风柜的小实验室。”
在过去的六年里，该公司已经多次扩展到额外的空间，甚至建立了自己的湿实验室。“现在我们又满负荷运转了，”埃金斯说。
人才管道
埃金斯认为，北卡罗来纳州立大学的人才是公司成功的一个关键原因。“我们从商业、工程和其他学科招聘了源源不断的实习生和员工。”
大四学生雅各布·格拉赫(Jacob Gerlach)在进入大学之前，以一个未确定的专业注册北卡州立北卡罗来纳大学生物医学工程项目。在过去的两年里，通过在协作制药公司的带薪软件工程实习，他将自己的教育培训应用到了课堂之外。
格拉赫说:“由于公司的规模和授予的补助金数量，我们在工作上有很大的自由。”“我们可以发挥创造力，做我们感兴趣的事情。我有机会构建web应用程序和用户界面，并为五份同行评审的出版物做出贡献。这次实习对我未来的职业生涯产生了直接影响。”
Gerlach将于今年春天毕业。由于课程和实践经验的结合，他计划在北卡罗莱纳州完成硕士学位，并可能攻读博士学位。
“北卡州立大学提供了很多机会，”格拉赫补充道。“我可以住在百年纪念校园(Wolf Ridge)，很容易往返于家、工作和学校之间。”
软件工程师Stefanie Andersen在2020年获得了北卡罗来纳州立大学生物信息学硕士学位。在去年秋天加入合作制药公司之前，她曾在基因组软件开发工作CRISPR实验室，位于同一栋楼。
安德森说:“我对机器学习很好奇，想把它与我在统计学、遗传学和软件工程方面的经验结合起来。”“我们紧跟科学，这对我来说真的很重要。我有机会参与改善用户体验的项目。”
员工科学家Josh Harris(19届材料科学博士)在做博士后时了解了这家公司。“我已经在做人工智能的工作，但在材料科学领域。协作公司的前沿工作提供了一些不同的东西。我有机会从事生成分子设计并建立预测模型。”
博士后助理Thane Jones(22年有机化学博士)是通过该公司的合作者之一，科学院教授Josh Pierce介绍的。“我认为计算机辅助药物发现是该领域的发展方向，”琼斯说。“我喜欢这是一家规模较小的公司，我能够为真正有影响力的项目做出贡献。”
哈里斯和琼斯都认识到加入一个小团队的价值。“我可以在一家大公司做同样的工作。不同的是，我可能在一个项目上工作多年，却从未看到它的最终用途。在这里，我们每天都能看到我们的工作是如何发挥作用的。”
教师的合作者
协作制药因其研究进展而得到广泛认可。埃金斯与人合著了350多篇同行评议的科学论文。其中许多都是与北卡罗来纳州立大学教师一起发表的。
“与教师的合作是无价的，”埃金斯说。
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生物科学系毒理学教授赛斯·库尔曼 -
化学系教授乔什·皮尔斯 -
化学系教授Gavin Williams -
计算机科学系教授Rada Chirkova -
生物科学系Frank Scholle副教授 -
分子生物医学科学系系主任，芭芭拉·雪莉教授 -
电气与计算机工程系系主任，美国铝业公司特聘教授Dan Stancil
与科学学院教授加文·威廉姆斯的联合研究导致了创建公共数据库超过14000个用于药物开发的分子。这个项目和其他与北卡罗来纳州立大学教师合作的项目帮助确定了新分子COVID-19的潜在治疗方法。
“百年纪念的地理位置使我们能够探索新兴领域，”Ekins补充道。“丹·斯坦西尔教授为我们介绍了一位暑期实习生，让我们参与一个量子计算项目，并发表了一篇论文。在校园里真的可以让我们挑战极限，尝试新事物。”
在校园生活真的可以让我们挑战极限，尝试新事物。
另一个项目是与分子生物医学科学教授芭芭拉·雪莉(Barbara Sherry)合作，测试抗病毒分子对抗引起传染病的病毒。这项研究得到了美国国立卫生研究院(National Institutes of Health)的资助，并发现了一种治疗急性弛缓性脊髓炎的潜在方法。急性弛缓性脊髓炎是一种类似脊髓灰质炎的罕见疾病，在美国呈上升趋势。此次合作还发现了一种治疗手足口病的潜在方法。“所以，合作是催化的，”埃金斯说。
改善生活
如今，合作制药公司的工作已经从美国国立卫生研究院、美国国防部和北卡罗来纳州商务部获得了1600多万美元的资助。
ROI是很重要的。该公司的人工智能技术已经为巴滕氏病(一种影响幼儿的致命遗传疾病)和唾液中毒(导致行走困难、视力丧失和癫痫发作)带来了新的治疗方法。
Ekins补充说:“我们还发现了治疗埃博拉和黄热病等传染病的分子，以及包括神经母细胞瘤在内的罕见癌症。”
安徒生强调目的导向的工作。“每次使用我们的技术，我们都知道它将改善患者的生活质量。”
每次使用我们的技术，我们都知道它将改善许多人的生活质量病人。
Gerlach参与的第一个项目之一是皮特-霍普金斯综合症的潜在治疗方法。这种罕见的遗传性神经系统疾病会影响儿童，导致语言障碍、反复发作和呼吸困难。
Ekins说:“通常当患有这些罕见疾病的儿童的父母联系我们时，我们才发现需要治疗。”
协作制药公司使用其软件开发分子，然后与一家公司合作生产治疗药物。
伦理义务:两用人工智能
2021年，Ekins and collaboration Pharmaceuticals副主任Fabio Urbina收到了瑞士政府Spiez实验室的邀请。要求进行一项实验，以评估该公司的技术被滥用并制造生物或化学武器的可能性。
“这次邀请很不寻常，”埃金斯说。“这是一个合理的要求，要求我们做一些我们从未考虑过的事情。”
为了进行实验，埃金斯和乌尔比纳没有指示软件生成毒性最小的罕见疾病治疗分子，而是编程让它生成一种有毒的神经毒剂。所需要做的只是简单地改变代码中的几个数字。
他们发现了一个意想不到的令人震惊的结果。该软件已经生成了近4万种与VX一样致命的不同分子——VX是毒性最强的人造化学战剂之一。
“我们一直专注于开发技术，寻找治疗真正可怕疾病的方法，”Ekins回忆道。“现在，我们还必须考虑如何防止坏人滥用我们一直在使用的技术。”
Ekins和Urbina在Spiez Convergence会议上分享了这一发现，该会议汇集了专家，讨论最新技术的潜在安全风险。他们的他的演讲详细介绍了人工智能药物发现如何被滥用来制造生化武器。
会议结束后，Ekins和他的同事发表了他们关于人工智能药物发现潜在危险的研究结果。他们透露，尽管人工智能正变得越来越强大和容易获得，但几乎没有任何针对该技术危险的监管。
埃金斯补充说:“我们希望更多的公司会考虑他们的技术，并采取安全措施。”
他就监管和监督的必要性提出了建议——例如，评估哪些数据可以公开获取，成立人工智能伦理监督委员会，以及为科学家提供更多关于双重用途风险的教育和培训。
自报告发布以来，他们的研究已在《经济学人》、《金融时报》和《华盛顿邮报》等杂志上发表。埃金斯和他的同事向白宫科技办公室、国务院、联邦调查局和美国陆军提供了简报。他们正在帮助联邦当局了解和限制这项技术用于潜在的不良行为者。
埃金斯补充说:“这导致了大量的媒体曝光和政府机构的报告。”“我们已经提高了人们对这个非常重要问题的认识。”
埃金斯和他的同事们继续为联邦当局提供最新的见解。2022年，Netflix的制片人参观了百年纪念校园，就合作制药公司的发现采访了埃金斯。这部纪录片将于今年晚些时候播出。
我认为所有公司都有道德义务了解其技术的双重用途。
埃金斯说:“人工智能正在加速发展，并成为黄金时代。“人工智能如何被滥用是公众现在更关心的问题。我认为，所有公司都有道德义务了解其技术的双重用途。”
未来的增长
Ekins说，协作制药公司今年将在校园寻找更多的空间来支持增长。
他的团队对公司的未来持乐观态度，并正在努力改变现状。回顾他们在北卡罗来纳州立大学的时光，他们为寻找有影响力的行业机会的学生和校友分享建议。
“了解你的导师、教授和其他学生;你永远不知道谁会成为你职业生涯中有意义的联系人。”
哈里斯补充说:“依靠你的人脉，尽早获得经验。”“它打开了各种可能性，让你知道自己喜欢什么，不喜欢什么。”
琼斯对此表示赞同:“在一家公司的早期阶段就参与进来。你将有很多机会进行团队合作，而不是像一些大公司那样孤立或缺乏协作。”
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