NC国家研究人员提前基因组编辑技术

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Rodolphe Barrangou博士 rodolphe_barrangou@ncsu.edu. 919.513.1644

米克Kulikowski mick_kulikowski@ncsu.edu. 919.515.8387

定制的基因组编辑 - 编辑所需的DNA序列以添加，删除，激活或抑制特定基因的能力 - 在医学，生物技术，粮食和农业中施用主要潜力。

现在，在发表的论文中分子细胞北卡罗来纳州立大学研究人员及其同事审查了六个关键的分子元素，有助于推动这种基因组编辑系统，称为CRISPR-CAS。

国家统计局’s Dr. Rodolphe Barrangou, an associate professor of food, bioprocessing and nutrition sciences, and Dr. Chase Beisel, an assistant professor of chemical and biomolecular engineering, use CRISPR-Cas to take aim at certain DNA sequences in bacteria and in human cells. CRISPR stands for “clustered regularly interspaced short palindromic repeats,” and Cas is a family of genes and corresponding proteins associated with the CRISPR system that specifically target and cut DNA in a sequence-dependent manner.

作者说，从本质上讲，细菌利用这个系统作为一种防御机制和免疫系统来抵御病毒等有害入侵者。现在，研究人员正在利用同样的系统来快速、更精确地针对特定基因进行编辑。

“这篇论文阐明了CRISPR-Cas是如何工作的，”巴兰古说。“如果我们把这个系统比作一个谜题，这篇论文展示了这个系统的一些部件是什么，以及它们是如何相互联系的。更重要的是，我们发现哪些部件在结构或功能上重要，哪些不重要。”

CRISPR-CAS系统正在全球研究人员中的野火蔓延，他们正在寻找操纵基因的新方法。Barrangou表示，本文的调查结果将允许研究人员提高靶向DNA的特异性和效率，为更精确的遗传修饰进行阶段。

Barrangou和Beisel的工作为操纵相关细菌用于食品带来了希望——例如，想象一下酸奶中更安全、更有效的益生菌——以及农业中使用的模式生物体，包括对农作物进行基因编辑，使其更不容易受到疾病的影响。

研究人员说，加利福尼亚州初创生物技术公司驯鹿生物科学公司的协作努力说明了这两个国家国家全球化国家实验室关于弥合行业和学术界之间差距的焦点，以及CRISPR技术的商业潜力。

- Kulikowski -

笔记：纸上的摘要跟随。

“指导RNA功能模块直接Cas9活动和正交性”

作者：Alexandra E. Briner，Kurt Selle，Chase L. Beisel和Rodolphe Barrangou，北卡罗来纳州立大学;Paul D. Donohoue，Euan M. Slorach，Christopher H. Nye，Rachel E. Haurwitz，Andrew P. May，Caribou Biosciences Inc .;艾哈迈德A. Gomaa，开罗大学

发表：2014年10月16日，在线分子细胞

迪伊：10.1016 / j.molcel.2014.09.019

抽象的：RNA引导的Cas9内切核酸核酸酶特异性靶向并以序列依赖性方式切割DNA，并且已广泛用于可编程基因组编辑。Cas9活性取决于与指导RNA的相互作用，并且已经显示出进化的分歧CAS9核酸酶来正交工作。然而，选择性CAS9的分子基础：导液-RNA相互作用较差。在这里，我们识别并表征天然CRRNA中的六个保守模块：TRACRRNA双链体和单次核酸酶活性的单次核酸酶活性的单一导向RNA（SGRNA）。我们展示了凸起，Nexus对于DNA裂解是必要的，并证明Nexus和发夹是有助于在系统之间定义正交性的工具。相反，可以修改或部分除去CRRNA：TracrRNA互补区域。集体，我们的结果建立了指导RNA功能，可通过CAS9驱动DNA，并为CRISPR技术开放新的设计和工程途径。